Trejų metų berniuko metastazavęs kepenų vėžys visiškai išnyko po dviejų eksperimentinės ląstelių terapijos dozių. Atvejis aprašytas žurnale The New England Journal of Medicine: mažylis sirgo hepatoblastoma, agresyviu vaikų kepenų vėžiu, kuris nepasidavė ankstesniam gydymui.
Iki įtraukimo į klinikinį tyrimą vaikui jau buvo taikyti trys chemoterapijos kursai ir atliktos navikų šalinimo operacijos. Nepaisant gydymo, liga grįžo ir išplito į plaučius.
Trejų metų berniukui vėžys buvo išplitęs į plaučius po chemoterapijos ir operacijų
Berniukui diagnozuota hepatoblastoma – dažniausias vaikų kepenų vėžio tipas. Šiuo atveju navikas buvo ne tik pažengęs, bet ir atsparus standartiniam gydymui: po chemoterapijos ir chirurginių intervencijų liga atsinaujino.
Medikai susidūrė su situacija, kai įprastos gydymo galimybės jau buvo išsemtos arba nebedavė laukto atsako. Vėžiui metastazavus į plaučius, vaikas buvo įtrauktas į ankstyvos fazės klinikinį tyrimą.
Fazės 1 tyrime vaikui suleista jo paties genetiškai pakeistų imuninių ląstelių
Berniukui pritaikyta eksperimentinė CAR T ląstelių terapija. Šio metodo esmė – paimti paciento imunines ląsteles, genetiškai jas perprogramuoti laboratorijoje ir grąžinti į organizmą, kad jos atpažintų bei pultų vėžines ląsteles.
Šiuo atveju mokslininkai berniuko imunines ląsteles nukreipė prieš baltymą, kurio gausu kepenų navikuose. Į modifikuotas ląsteles taip pat buvo įterpti interleukino-15 ir interleukino-21 komponentai, skirti padėti šioms ląstelėms ilgiau išlikti aktyvioms prieš naviką.
Terapija buvo skirta pagal pirmos fazės klinikinio tyrimo protokolą. Tokie tyrimai pirmiausia vertina naujo gydymo saugumą, dozes ir galimą poveikį pacientams, kuriems standartinis gydymas nepadėjo.
Po dviejų ambulatorinių infuzijų, skirtų kas aštuonias savaites, navikas visiškai išnyko
Vaikui prireikė tik dviejų infuzijų. Abi jos buvo atliktos ambulatoriškai, o tarp dozių buvo aštuonių savaičių intervalas.
Po šio gydymo medikai užfiksavo visišką vėžio regresiją. Kitaip tariant, tyrimais nebebuvo aptinkama nei kepenų naviko, nei išplitusios ligos požymių.
Aprašant atvejį nurodyta, kad po gydymo nebuvo pranešta apie sunkius šalutinius reiškinius ar sisteminį toksiškumą. Tai svarbi detalė, nes CAR T ląstelių terapijos kai kuriems pacientams gali sukelti stiprias imuninės sistemos reakcijas.
Praėjus daugiau nei metams po terapijos, berniukas tebėra be vėžio požymių
Daugiau nei po metų nuo eksperimentinio gydymo pradžios berniukui vis dar nenustatyta vėžio požymių. Jo atvejis medicinos bendruomenėje išsiskiria tuo, kad atsakas pasiektas esant solidiniam navikui, atspariam chemoterapijai.
CAR T ląstelių terapija iki šiol geriausiai žinoma dėl rezultatų gydant kraujo vėžius, įskaitant tam tikras leukemijas ir limfomas. Navikai, tokie kaip kepenų vėžys, šiai terapijai istoriškai buvo gerokai sunkesnis taikinys.
Atvejį aprašę autoriai – D. Steffin, A. N. Courtney, M. Choe ir jų kolegos – publikacijoje nurodė visišką hepatoblastomos regresiją po CAR T ląstelių terapijos, kartu ekspresuojančios interleukiną-15 ir interleukiną-21.
Gydytojai ir mokslininkai tikisi, kad šis atvejis padės toliau tirti bioinžinerinės imunoterapijos taikymą vaikų solidiniams navikams. Kol kas tai vieno paciento klinikinis atvejis ankstyvos fazės tyrime, tačiau jo rezultatas – visiškas pažengusio, atsparaus kepenų vėžio išnykimas po dviejų dozių.
